Tolerx Pag-atake sa Dahilan ng Diabetes sa Uri ng Tao (Hindi Mice)

na nasasabik tungkol sa mga headline ng pananaliksik sa diabetes, pagkatapos ay narito ang ilang kapana-panabik na balita na nanggagaling sa Cambridge, Mass, sa linggong ito: Ang Tolerx, isang buhay na buhay na kumpanya, ay nag-ulat na nasa Phase 3 na mga klinikal na pagsubok para sa isang bagong paggamot ng type 1 na diyabetis. Kung ang lahat ng bagay ay napupunta sa plano, ang isang kinatawan ng kumpanya sabi, Tolerx maaaring ilunsad ang unang-kailanman na nag-aalok ng inaprubahan ng FDA upang gamutin ang dahilan ng type 1 diabetes. Medyo cool na!

Paano ito gumagana? Ang pananaliksik ng Tolerx ay nakatuon sa dalawang uri ng mga selula na kritikal sa simula ng type 1 diabetes. Ang una ay ang mga T effector cells, na nagtuturo sa immune system kapag ito ay umaatake sa mga invaders tulad ng mga virus, bakterya, at iba pa. Ang ikalawa ay mga regulatory cells, na kontrolin ang angkop na activation o pagsugpo ng mga T effector cells (sa ibang salita, sila ay gumagana sa panatilihin ang mga tugon ng immune ng iba pang mga cell sa tseke).

Maliwanag, sa mga taong may diyabetis na uri 1, ang immune system ay napupunta at ang isang bagay ay nagpapalitaw sa mga selulang T effector sa pag-atake sa mga selda ng katawan ng katawan at nagbibigay ng kakayahang gumawa ng insulin. Ang paggamot ni Tolerx, kasama ang walang katumbas na pangalan na Otelixizumab, ay isang antibody na tumutuon sa pagmamanipula ng relasyon sa pagitan ng dalawang mga selulang T, sa pamamagitan ng alinman sa "down-regulating" na hindi naaangkop na aktibong T effector cells o sa pamamagitan ng "up-regulating" pag-target sa mga receptor sa mga selulang T. Talaga, sinasabi nila ang mga cell na T effector upang magpalamig, at sasabihin sa mga selulang T regulator upang makuha ang kanilang mga guys sa linya upang dalhin ang mga bagay sa ilalim ng kontrol. Ito ay talagang naglalagay ng immune response sa pagpapataw, na pumipigil sa pag-unlad ng simula ng type 1 na diyabetis.

Sa ulat para sa klinikal na pag-aaral ng Phase 2 studies, na inilathala sa Diabetologica at isinagawa ng Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) Center para sa Beta Cell Therapy sa Diabetes na nakabatay sa Brussels, ang mga pasyente na ginagamot sa Otelixizumab ay natagpuan na may na napanatili na pagpapaandar ng mga beta cell na gumagawa ng insulin sa pancreas kumpara sa mga pasyente na ginagamot sa isang placebo - hanggang apat na taon pagkatapos ng paggamot.

Sa 6, 12, at 18 na buwan, ang natitirang function ng beta-cell ay mas mahusay na pinananatili sa Otelixizumab kaysa sa isang placebo. Sa 80 mga pasyente sa pag-aaral, mas mahusay na kinalabasan ang nakita sa mga pasyente na mas bata at nagkaroon ng paunang mas mataas na baseline na natitirang function ng beta cell. Ang pag-aaral ay nagpakita ng pagpapanatili ng function ng beta cell, mas mababang antas ng A1C at nabawasan ang pagkakaiba-iba ng glycemic.

Ngayon para sa masamang balita: ang paggamot ay nauugnay sa isang katamtaman na "trangkaso tulad ng" sindrom at ilang mga sintomas ng Epstein-Barr viral mononucleosis - na hindi nagbabanta sa buhay, ngunit tiyak na hindi masaya - ngunit walang iniulat na mahaba -Masakit na mga pangyayari.

Noong Enero, natapos ng Tolerx ang kanilang pagpapatala sa kanilang klinikal na pag-aaral sa Phase 3 para sa Otelixizumab na tinatawag na DEFEND-1, at sa lalong madaling panahon ay magkakaroon ng pangalawang pag-aaral, DEFEND-2 na magsisimula sa susunod na mga buwan. Ang mga detalye ng pag-aaral ng DEFEND-2 ay TBD pa rin, ngunit maaari mong basahin ang ilang karagdagang impormasyon (kabilang ang mga

mga lokasyon) sa pamamagitan ng pagbisita sa kanilang website ng Defend Against Diabetes.

Sa kasalukuyan, ang mga kandidato para sa pag-aaral ay tinukoy bilang mga taong bagong diagnosed na may type 1 na diyabetis, sa loob ng 90 araw mula sa kanilang diagnosis. Sana sila ay may ilang mga aplikante para sa mahalagang pag-aaral na ito - pagkatapos ng lahat, ang kumpanya ay nagsasaad na mayroong sa pagitan ng 30, 000 at 35, 000 mga Amerikano na bagong diagnosed na may type 1 na diyabetis sa bawat taon! Gamit ang mga resulta mula sa klinikal na pag-aaral, susuriin ng Tolerx ang pangkalahatang profile ng panganib ng benepisyo ng bagong gamot.

Kung ikaw ay nagtataka kung ang iyong mga donasyon sa JDRF ay gumagana dito, ang sagot ay oo. Iniulat ng Tolerx na ang mga pag-aaral nito ay pinondohan ng maraming mga mapagkukunan, kabilang ang mga organisasyon tulad ng JDRF. Nakakatanggap din sila ng financing mula sa mga pribadong mamumuhunan at pakikipagsosyo sa GlaxoSmithKline.

Hangga't kapag ang Tolerx ay tunay na isumite ang kanilang mga natuklasan sa FDA, iyon ay matutukoy sa pamamagitan ng pagpapatala ng DEFEND-2 na pag-aaral. Kaya, ang lahat ng TBD ng lahat. Ngunit isang bagay ang para sa ilang - hindi bababa sa hindi namin pinag-uusapan ang tungkol sa mga daga dito!

Pagtatatuwa : Nilalaman na ginawa ng koponan ng Diabetes Mine. Para sa higit pang mga detalye, mag-click dito.

Pagtatatuwa

Nilalaman na ito ay nilikha para sa Diabetes Mine, isang blog ng health consumer na nakatuon sa komunidad ng diabetes. Ang nilalaman ay hindi sinuri ng medikal at hindi sumusunod sa mga patnubay sa editoryal ng Healthline. Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa pakikipagtulungan ng Healthline sa Diabetes Mine, mangyaring mag-click dito.