Aaron Kowalski Tinatalakay kung paano ang Programa ng JDRF

Dr. Si Aaron Kowalski ay sumali sa JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation) ilang taon na ang nakalilipas bilang strategic director ng pananaliksik, at namumuno ang nakaka-engganyong Artipisyal na Pancreas Project ng isang organisasyong multi-milyong dolyar na inisyatiba para mapabilis ang pag-unlad ng isang "closed-loop automated insulin-delivery sistema. " Sa papel na ito, siya ngayon ay nagtatrabaho na may higit sa 20 mga kumpanya na lumilikha ng mga bagong teknolohiya sa diyabetis para sa pagpapabuti ng kontrol ng asukal sa dugo sa mga taong may diyabetis. Bukod sa pagiging isang hindi kapani-paniwalang matalino at kaakit-akit na tao, nakuha rin niya ang buong-pagkahilig para sa mga bagay na ito na maaari lamang dumating mula sa buhay na may diyabetis ang iyong sarili. Si Aaron at ang kanyang kapatid na si Stephen ay parehong na-diagnose na may Type 1 diabetes bilang mga bata, at nabuhay kasama nito sa mahigit 22 at 29 taon ayon sa pagkakabanggit. Siya ay mabait na magbahagi ng mga pananaw sa katapusan ng taon sa akin at sa mga mambabasa ng DiabetesMine. com .

Nagsimula ang JDRF na may pagtuon sa pananaliksik na may kaugnayan sa lunas lamang, kaya kung paano lumabas ang artipisyal na proyekto ng pancreas?

Ang misyon ng JDRF ay hindi nagbago sa lahat: upang gamutin ang diyabetis at ang mga komplikasyon nito sa pamamagitan ng suporta ng pananaliksik. Ang JDRF Artificial Pancreas Project ay lumitaw dahil sa potensyal para sa isang artipisyal na pancreas upang mabawasan ang panganib ng mga komplikasyon at dagdagan ang posibilidad ng tagumpay ng mga pagpapagaling na nakatuon sa immune response na nagiging sanhi ng diabetes at paglipat at pagbabagong-buhay ng mga cell ng paggawa ng insulin.

Tulad ng alam mo, may malawak na pananaliksik na nagpapakita na ang mahusay na control ng asukal ay pumipigil sa mga komplikasyon sa diyabetis; ngunit karamihan sa mga taong may diyabetis ay may napakahirap na pagkamit nito. Sa katunayan, ang isang kamakailang pag-aaral ay nagpakita na kahit na masigasig na pinamamahalaang mga tao - gumagawa ng siyam na fingerstick na pagsusulit araw-araw - na ginugol ng mas mababa sa 30% ng araw sa isang target na hanay ng glucose (70-180mg / dL). Katulad din, natagpuan ng pinondohan ng NIH na DirecNet na ang mga bata na may average na A1c ng 6. 8% - na malinaw naman ay mahusay - gumastos ng halos 9 na oras bawat araw sa itaas 180mg / dL! Kunin ang mga resulta, at pagkatapos ay tandaan na ang average A1c sa Estados Unidos ngayon ay higit sa 8%. Sinasabi nito sa akin na kung ang pangunahing layunin ay upang maiwasan ang mga komplikasyon, kailangan namin ng mas mahusay na mga tool upang matulungan ang mga taong may diyabetis na makamit ang masikip na kontrol ng glucose. Dagdag pa, isa sa mga pangunahing dahilan na ang mga taong may diyabetis ay nakakaranas ng hyperglycemia (mataas na asukal sa dugo) ay hypoglycemia (mababang asukal sa dugo). Kung hindi namin mag-alala tungkol sa pagkuha ng mababa, maaari kaming magpasok ng higit pa at higit na insulin hanggang sa mga antas ng asukal sa dugo ay tama lamang. Tulad ng alam mo, hindi sa kasalukuyan ang kaso; lamang ng isang maliit na masyadong maraming insulin sa maling oras ay maaaring maging sanhi ng isang malubhang mababa. Ang mga bagong teknolohiya ay may potensyal na tumulong sa parehong mataas at mababang asukal sa dugo, na magiging una.

Ang artipisyal na pancreas ay hindi lamang nagtataglay ng potensyal na tumulong sa control ng glucose.Tulad ng iyong nalalaman, ang

isa sa pinakamahirap na bahagi ng pamumuhay na may diyabetis ay ang patuloy na pasanin sa isip

24/7/365. Gaano ako kumain? Dapat ba akong magkaroon ng snack ng oras ng pagtulog? Bakit ang aking dugo

asukal ay mataas / mababa ngayon? Gaano karaming carbs? At iba pa … Ang aparatong ito ay maaaring magpakalma sa ilan o pinaka

ng mental na pasanin ng diyabetis, na sa palagay ko ay magiging malaki mula sa isang kalidad ng

paninindigan sa buhay.

Sa wakas, naniniwala kami na ang isang artipisyal na pancreas ay makakatulong sa amin na makarating sa aming pangunahin na layunin sa lalong madaling panahon: isang biological lunas na makapagbibigay-daan sa atin na lumayo nang malayo sa diyabetis. Alam namin na mataas ang asukal sa dugo ay masama sa mga selula - lalo na ang mga selula na sensitibo o nasa panganib, tulad ng transplanted o regenerated beta cells sa isang taong may diyabetis. Ang masikip na metabolic control ng isang artipisyal na pancreas ay magkakaloob ng mga pagpapagaling na naglalayong mapanatili ang beta cell mass, o ibalik ang normal na asukal sa dugo sa pamamagitan ng mga transplant o regeneration, upang maging mas epektibo. Naniniwala ako na makikita namin ang matagumpay na mga kumbinasyon ng mga makina na artipisyal na mga teknolohiya ng pancreas at biological na mga diskarte sa mga klinikal na pagsubok sa malapit na hinaharap.

Ano ang iyong personal na mga layunin para sa pagsulong ng proyekto ng AP?

Sumali ako sa JDRF noong taglagas ng 2004 na nagtatrabaho sa lugar ng mga komplikasyon ng diabetes. Ang aking background ay nasa molecular biology at biochemistry at ang aking pagganyak ay upang makagawa ng isang epekto sa isang lugar na may malaking epekto sa aking pamilya. Parehong ang aking kapatid na lalaki at ako ay naninirahan sa Type 1 diabetes dahil kami ay mga bata. Ang aking kapatid na si Steve (na 2 ½ taon na mas bata kaysa sa akin) ay nasuri noong siya ay 3 at nasuri ako noong ako ay 13. Ang hypoglycemia ay nagkaroon ng napakahalaga at regular na epekto sa atin sa paglipas ng mga taon, sa kasamaang palad.

Si Steve ay napaka-hypo-unaware at bilang isang resulta ay ginugol ng isang malaking halaga ng oras ng pagbisita sa mga kuwarto ng emerhensiya ng New Jersey ospital kung saan namin nanirahan. Ang ideya na ang isang mekanikal na sistema ay maaaring makatulong sa kanya maiwasan ang marami sa mga pangyayari ay isang panaginip para sa aming pamilya. Kami ay kapwa nakikinabang mula sa patuloy na mga teknolohiya ng pagsubaybay sa glucose. Pareho sa aming karanasan sa mga device ay hindi kapani-paniwala. Na sinabi, ang aking pangunahing layunin ay upang dalhin ang automation sa system - upang isara ang loop. Tulad ng kamangha-manghang bilang ng CGM ay, may mga limitasyon pa rin - ang diyabetis ay mahirap pa rin - at ang automation, sa paniniwala ko, ay isang layunin na matamo. Ipinakita namin ito sa mga pag-aaral sa isang bilang ng mga site na pananaliksik ng JDRF Artificial Pancreas Project. Ang layunin ay upang isalin ang pananaliksik na ito sa isang sistema na magagamit para sa lahat ng taong may diyabetis upang makinabang mula sa.

Paano ang JDRF bilang isang organisasyon na "nagbabago sa mga oras"?

Ang pangunahing bagay na ginagawa ng JDRF ay ang patuloy na pagtuon sa pagmamaneho ng tulin ng agham na humahantong sa isang gamutin sa pamamagitan ng paglipat ng pananaliksik mula sa pangunahing pag-aaral ng akademya sa pag-unlad ng paggamot at potensyal na pagpapagaling. At lalo naming nakatuon ang mga puwang na kasalukuyang umiiral sa pipeline upang kunin ang mga ideya at pangunahing mga natuklasang pananaliksik at isalin ang mga ito sa mga gamot, paggagamot, at mga produkto na magagamit sa mga taong may Type 1 diabetes.

Mayroong ilang mga mahusay na palatandaan ng progreso sa bagay na ito. Halimbawa, lubhang nadagdagan namin ang bilang ng mga klinikal na pagsubok ng tao sa lahat ng mga lugar ng pananaliksik na pinopondohan namin. Sa simula ng dekada, ang agham na pinondohan namin ay kasama ang marahil limang klinikal na pagsubok sa tao. Sa ngayon, bilang isang resulta ng isang masidhing pagtutok sa pagbuo ng tinatawag nating mga therapeutic na gamutin sa nakalipas na kalahating dekada, pinopondohan natin ngayon ang higit sa 30 mga klinikal na pagsubok ng tao.

Ang isa pang malinaw na tanda ng pag-usad ay ang kakayahan nating punan ang mga puwang sa pipeline ng klinikal na pag-unlad sa pamamagitan ng pagbubuo ng pakikipagsosyo sa industriya, kadalasang maliliit na kumpanya, upang makatulong na mapabilis ang mga paggamot na dinadala sa merkado para sa mga taong may lahat ng mga yugto ng diyabetis. Nakipagsosyo kami sa higit sa 20 maliliit na kumpanya na kasangkot sa biotech, genetika, immunology, transplantation, at pagbabagong-buhay na may mga produkto at paggamot sa mga unang yugto - mga produkto na nangangailangan ng pagpopondo ng patunay na ng konsepto na hindi magagamit mula sa mga malalaking kompanya ng pharma o venture capital firms. Sa pamamagitan ng pagkuha sa papel na ito, ang aming diskarte ay naging "de-panganib" sa maagang yugto ng klinikal na pagsubok pagsisiyasat ng mga therapeutics lunas, upang dalhin ang mga ito sa pamamagitan ng pipeline sa entablado kung saan ang isang malaking kumpanya ay magiging handa upang kunin ang mga ito, dalhin ang mga ito sa pamamagitan ng mga malalaking pagsubok na kailangan para sa pag-apruba ng FDA, at pakomersyohan sila. Mayroon na kaming dalawang kuwento ng tagumpay: Oktubre na ito lamang, dalawang maliliit na biotech na kumpanya kung kanino kami nakatulong sa pagpopondo ng maagang yugto ng klinikal na mga trail para sa mga gamot na pumipigil sa pag-unlad ng diyabetis sa mga bagong diagnosed na pasyente na nakipagsosyo sa mga pangunahing mga kumpanya ng diabetes upang dalhin ang mga produktong sa pamamagitan ng huling yugto ng pagsubok at gawing malawak ang mga ito sa merkado.

Ano ang ilan sa mga pinakamainit na kumpanya na kasama, at bakit?

Kasalukuyan kaming nasasangkot sa mga pag-aaral sa pagiging posible na may maraming natitirang mga kumpanya ng mga aparatong pang-diyabetis. Ang mga investigator na pinondohan ng JDRF ay gumagamit ng mga aparatong Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic, at Smith. Ang aming layunin ay upang makita ang isang maunlad na merkado, kung saan ang maraming mga kumpanya ay bumubuo ng mga natitirang teknolohiya na tumutulong sa mga taong may diyabetis na makamit ang mas mahusay na mga kinalabasan. Higit pa rito, gusto natin ang isang kapaligiran kung saan ang pananaliksik sa mas mahusay at mas mahusay (mas maliit, mas madali, mas epektibo, atbp …) ay ginagantimpalaan upang ang lahat ng taong may diyabetis ay may pagkakataon na makinabang.

Ano ang ilan sa mga pinakadakilang milestones noong 2007 - para sa JDRF, at din para sa larangan ng paggamot sa diyabetis sa kabuuan?

Maliwanag, ang pag-usad na binanggit ko sa itaas ay napakalaking para sa JDRF at diyabetis sa pangkalahatan noong 2007: una, ang bilang ng mga paggamot at potensyal na mga pag-aral na pinag-aralan sa mga klinikal na pagsubok ng tao, kabilang ang ilan sa mga pagsubok sa Phase III - ang huling yugto bago ang FDA pag-apruba. At ikalawa, ito ay nagbigay ng pagpapatunay sa aming diskarte sa pagpopondo ng maagang mga puwang sa pag-unlad ng tubo ng pag-unlad ng diyabetis, sa pamamagitan ng pagkakaroon ng dalawang compound na kinuha ng mga pangunahing kumpanya ng pharma.

Nagawa rin namin ang napakalaking progreso sa maraming lugar ng komplikasyon ng diabetes sa nakaraang taon, partikular na retinopathy.At ako ay mapahamak kung hindi ko itinuturo ang aking sariling lugar ng responsibilidad sa JDRF Artificial Pancreas:

• We'vecompleted pagpapatala ng higit sa 400 mga pasyente sa JDRF CGM trial, whichlooks upang magbigay ng mga independiyenteng istatistika sa pagiging epektibo ng CGMs, na may sapatos ng pagbaybay sa pagbabayad at clinician pag-aampon ng thetechnologies.

• Kami ay lubos na nakasara sa loop - nagtutulungan CGM sa isang sistema ng insulin pump - inchildren sa unang pagkakataon sa isang maagang pagsubok sa pagiging posible sa Yale University.
• We'vefunded pitong mga site ng pananaliksik sa buong mundo na nakatutok sa perfectingclosed-loop na mga sistema, kabilang ang paglikha ng mga algorithm upang ligtas at epektibo ang paghahatid ng insulin batay sa tuluy-tuloy na pagbasa ng pagsubaybay ng glucose, isinasaalang-alang ang buong hanay ng mga variable na ang mga taong may diyabetis ay kasalukuyang upang makalkula sa kanilang sarili, mula sa kasalukuyang asukal sa dugo, sa pag-aaral na ito ay nagte-trend, sa kung ano at kung gaano ka kamakailan ang kinakain, sa epekto ng eksperimento, sa pagiging sensitibo ng isang indibidwal sa insulin.

• Nakipagsosyo kami din sa FDA upang masimulan na linawin ang regulatory pathway sa anarticicial pancreas, na ginawa ng FDA na isang "kritikal na landas" na layunin.

Ano ang maaari naming asahan mula sa iyo at sa JDRF noong 2008?

Sa pangkalahatan, ang aming pokus ay patuloy na mapabilis ang tulin ng pananaliksik na humahantong sa isang lunas sa kabuuan ng aming limang mga therapeutic area ng paggamot. Sa autoimmunity, kami ay naghahanap upang mas mahusay na maunawaan kung ano ang nagiging sanhi ng autoimmune atake na nagiging sanhi ng diyabetis, at maiwasan ito sa mga taong may panganib para sa sakit, at baligtarin para sa mga taong mayroon ng diyabetis. Sa pagbabagong-buhay, naghahangad kami na bumuo ng mga compound na nagpapalakas sa katawan upang muling ibalik ang mga cell na gumagawa ng insulin nang hindi nangangailangan ng kanilang kirurhiko kapalit. Sa kapalit, hinahanap namin ang mga paraan upang mapabuti ang pagiging epektibo ng kasalukuyang mga pamamaraan sa paglipat, tuklasin ang alternatibong pagkakataon ng kapalit, at bumuo ng karagdagang mga mapagkukunan ng mga selula na gumagawa ng insulin. Sa mga komplikasyon, sinisiyasat namin ang mga paraan upang baligtarin o maiwasan ang mga komplikasyon mula sa sakit sa mata hanggang sa sakit sa bato hanggang sa pinsala sa paligid ng nerbiyo. Tinitingnan natin ang pagpopondo ng hanggang $ 170 milyon sa agham sa ating kasalukuyang taon ng pananalapi.

Sa partikular sa aking lugar, ang metabolic control, sa sandaling ang mga resulta

mula sa trial ng CGM ng JDRF ay magagamit, plano naming maglunsad ng pagsisikap ng pagtulong sa pasyente

upang magpatibay para sa pormal na pagsakop ng seguro at pagbabayad ng patuloy na

glucose monitor. Pabilisin din namin ang aming trabaho upang bumuo ng isang artipisyal na

pancreas, pagpopondo ng pananaliksik upang subukan at pinuhin ang mga algorithm upang gawing mas epektibo ang mga ito para sa mga sitwasyon sa tunay na mundo tulad ng pagkain, ehersisyo, at diin;

isama ang mga ito sa susunod na henerasyon ng glucose monitoring at paghahatid ng insulin

na teknolohiya, at subukan ang kaligtasan at pagiging epektibo ng mga sistemang ito sa mga klinikal

na pagsubok.

Wow, salamat sa iyo, Aaron sa pagbibigay sa amin ng pag-asa. Kaya magkano para sa paglubog pakiramdam na ang pag-unlad patungo sa isang lunas ay tamad sa pinakamahusay. Pumunta, JDRF!

Pagtatatuwa

: Nilalaman na ginawa ng koponan ng Diabetes Mine.Para sa higit pang mga detalye, mag-click dito. Pagtatatuwa

Nilalaman na ito ay nilikha para sa Diabetes Mine, isang blog ng health consumer na nakatuon sa komunidad ng diabetes. Ang nilalaman ay hindi sinuri ng medikal at hindi sumusunod sa mga patnubay sa editoryal ng Healthline. Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa pakikipagtulungan ng Healthline sa Diabetes Mine, mangyaring mag-click dito.