Kung ano ang up sa Diyabetis Stem cell pananaliksik firm ViaCyte

namin ay pamilyar sa ViaCyte kumpanya sa pamamagitan ng kanyang dating pagkakakilanlan bilang NovoCell, nang iniulat namin na matagumpay nilang kontrolin ang diyabetis sa mga daga gamit ang embryonic stem cell noong 2008.

Noong nakaraang taon, binago nila ang kanilang pangalan, ngunit ang kanilang dalawang- bahagi ng misyon ay nanatiling pareho: una, upang lumikha ng ganap na gumagana ng mga beta cell (ang tiyak na uri ng mga selda ng munting pulo na gumagawa ng insulin at amylin) mula sa mga embryonic stem cell, at pagkatapos ay upang makahanap ng isang paraan upang labanan ang proseso na nagiging sanhi ng katawan sa atake ang sarili nitong mga cell na gumagawa ng insulin.

Sa pagtatapos ng Disyembre, inihayag ng JDRF ang pakikipagsosyo sa ViaCyte upang suportahan ang kanilang encapsulated beta cell replacement therapy. Napakaraming narinig namin tungkol sa kumpanyang ito na nagpasya kaming oras na mag-check in sa kanila.

Kamakailan ay nagsalita kami kay Allan Robins, Ph. D., kumikilos na CEO ng ViaCyte, upang malaman ang higit pa tungkol sa kapana-panabik na pananaliksik na ito at kung ano ang maaari naming asahan na makita mula sa mga ito sa 2012.

DM) Ang iba pang mga kumpanya ay nagtatrabaho sa mga beta cell upang gamutin ang diyabetis. Ano ang eksaktong nagawa ng ViaCyte sa nakaraang taon o sa gayon ay kapana-panabik na?

AR) ViaCyte ay nagtatrabaho sa mga embryonic stem cell na nakuha sa isang etikal na paraan. Sila ay nakuha sa isang malinis na silid, kaya sumang-ayon sila sa mga pamantayan ng klinikal na pagsubok ng FDA bilang isang produkto. Sa nakalipas na ilang taon, nagawa na namin ang dalawang pangunahing bagay: natutunan namin kung paano lumago ang mga selulang stem ng embryonic (ESC) sa maraming dami, at ginamit namin ang mga ito upang kontrolin ang mga hayop sa glucose. Ginawa namin ito sa higit sa 2, 000 hayop, kaya tiwala kami na gumagana ito.

Ang isang mahusay na bagay ay para sa lahat ng mga layunin sa teknikal, ang mga cell ay walang kamatayan. Maaari kang magkaroon ng malaking halaga ng ESCs at maaari silang maging bawat uri ng cell sa katawan ng tao - kabilang ang lahat ng mga cell ng hormone sa pancreas, lalo na ang beta cell ng paggawa ng insulin.

Nakarating ka ba sa anumang makabuluhang mga hadlang?

Dahil ang ESCs ay maaaring maging 200 mga uri ng mga cell, kailangan naming malaman kung paano humikayat sa kanila upang sila lamang maging mga cell na gusto namin. Gusto mo itong maging isang homogenous na grupo. Hindi mo gusto ang mga ito upang maging iba pang mga uri ng cell, tulad ng mga cell ng balat o neural cells. Ito ay kinuha sa amin ng ilang oras upang mahanap ang tamang kondisyon para sa mga cell at siguraduhin na ang mga ito ay ang lahat ng mga parehong.

Ang paggawa ng literal na libu-libong mga eksperimento at pag-asa sa biology sa pag-unlad, ang kumpanya ay nakagawa ng isang proseso na lumikha ng mga human embryonic stem cell na hindi pa mature, kaya hindi nila ipahayag ang insulin, ngunit kapag inilagay mo sila sa vivo sa isang hayop, sila ay mature, at sa kalaunan ay makakontrol sa glycemia.

Maaari mo bang sabihin sa amin ang tungkol sa iyong mga resulta sa ngayon sa pagprotekta sa mga bagong cell?

Kapag nagsasalita ka tungkol sa pagpapagamot ng type 1 na diyabetis, binabanggit mo ang tungkol sa isang taong may aktibong kondisyon ng autoimmune. Iyan ay kadalasang hinahawakan ng mga gamot na pang-immuno-suppress, na maaaring magkaroon ng malubhang epekto. Nais naming subukan ang proseso ng encapsulation. Mayroon kaming isang proseso na hihinto ang host (ang mga tao) na mga cell mula sa pag-atake sa mga beta cell. Sa mga pagsubok sa hayop, nagkakaroon sila ng angkop sa mga aparatong ito, at gumagawa sila ng insulin sa isang napaka-regulated fashion.

Paano naiiba ang pananaliksik ng ViaCyte o mas mahusay kaysa sa Cerco Medical, na gumagawa ng isang bagay na katulad at kasalukuyang nakukunan para sa bagong dokumentaryo Pasyente 13 ?

Una sa lahat, ang mga taong ito ay nagsasalita tungkol sa paggamit ng teknolohiya upang maprotektahan ang mga isleta ng tao. Ang tanging kasalukuyang pinagmulan ay mga bangkay, kaya napakaliit ang mga ito sa suplay at hindi talaga isang paggamot para sa mga masa. Pangalawa, ang patong ay alginate. Ito ay nagmula sa iba't ibang mga seaweeds at may lahat ng mga kaugnay na problema sa isang bagay biological na may paggalang sa batch sa batch pagkakaiba-iba. Ang aming proteksiyon barrier ay nagmula sa teflon at may maliit o walang batch sa pagkakaiba-iba ng batch at hindi masira sa katawan sa paglipas ng panahon, na alginate ay gagawin.

Paano naka-encapsulate at protektahan ang iyong device sa mga beta cell? Anong itsura?

Hindi kami sigurado kung ano ang magiging hitsura nito, ngunit ito ay magiging mas maliit sa isang credit card at malambot. Ang aparato ay inilalagay sa subcutaneously, bagaman hindi namin ganap na naisaayos sa isang site. Kami ay nag-iisip sa isang lugar sa mas mababang likod. Ang mga aparatong ito ay itatanim sa isang pamamaraan ng outpatient. Ito ay tumatagal ng ilang oras para sa mga cell upang maging mature sa device, kaya patuloy mong pagsubaybay. Pagkatapos ng ilang oras, ang pangangailangan ng pasyente para sa insulin ay bababa, katulad ng Edmonton Protocol, na gumagamit ng mga transplant ng islet cell. Bagaman doon, dahil walang kasangkot na kasangkot, kailangan mo ng panghabang-buhay na mga gamot na pang-immuno-suppress. Dagdag pa, ang mga selula ay nagmula sa mga bangkay, kaya't may maikling supply.

Paano nakakakuha ang insulin ng iyong aparato nang hindi nakapasok ang immune system?

Ito ay isang flat sheet device. Ang mga selula ay nagpapatuloy sa pagitan ng dalawang mga sheet na higit pa o mas mababa isang teflon lamad, na kung saan ay puno ng napakaliliit na butas. Maaari itong hayaan ang mga molekula sa loob at labas, kabilang ang insulin, glucagon at glucose. Subalit sila ay sapat na maliit na ang buong mga selula ay hindi makakapasok. Ang mga selula sa loob ay protektado mula sa mga selula ng immune system. Nagkaroon ng ilang mga aparato tulad ng ginawa sa nakaraan, ngunit walang sinuman ang may naaangkop na mga cell upang ilagay sa device. Ang mga selula ay umupo sa likod ng pasyente, at kukuha ng 2-3 na buwan para sa sistema na maging angkop nang naaayon.

Kaya ang mga cell na iyong binubuo ay higit na mataas?

Kung wala kang tamang mga cell na ilagay sa device, hindi ito gagana. Maaari mong isipin ito bilang isang hadlang na pinoprotektahan ang host at ang mga cell, ngunit nagbibigay ito ng libreng daloy ng lahat ng mahahalagang hormones na ginawa ng endocrine system. Kapag inilipat mo ang aming produkto sa vivo, ginagawa nito ang lahat ng mga cell ng endocrine system, metastatin, gyrelin, insulin.Ito ay katulad ng isang maliit na pulo. At kaya magkakaroon ka ng kontra-regulasyon na nagaganap din. Sa mga hayop na may glucose, hindi ka makakakuha ng hypoglycemic overshoot. Ang hypoglycemia ay isang bagay na nag-aalala tungkol sa maraming mga diabetic na umaasa sa insulin. Ang mga selulang ito ay angkop na kinokontrol dahil kumilos sila tulad ng isang regular na buklet ng pancreatic. Sila ay nararamdaman at tumutugon nang tama, sa pamamagitan ng pagpapalabas ng insulin at sa pamamagitan ng paglalabas ng glucagon.

Kapag na-implanted ang aparato, ano ang proseso para sa pasyente? Magkano ang pagmamanman at pansin ay kinakailangan?

Maaaring mabago ang aparato bawat 2-5 taon. Hindi kami sigurado. Ang isang pasyente ay patuloy na susubaybayan ang kanilang asukal sa dugo, ngunit hindi namin alam kung gaano katagal ang mga selula ay tatagal sa pasyente. Alam namin na maaari nilang tatagal ang buhay ng isang mouse, na mga isang taon, ngunit ang mga ito ang pinakamahabang pag-aaral na maaari naming gawin ngayon. Kami ay umaasa na ang mga selula ay magtatagal ng maraming taon, ngunit maaaring tumagal pa sila ng mas matagal. Sa puntong ito sa oras, hindi namin nalalaman kung gaano katagal. Ngunit kung ang isang pasyente ay wala sa insulin at sinusubaybayan ang glucose ng dugo dalawang beses sa isang linggo, sa halip na 4-6 beses sa isang araw, at hindi kinakailangang magbigay ng insulin o mag-alala tungkol sa kung ano ang kanilang kinakain o ehersisyo, ito ay tiyak na magiging isang malaking benepisyo sa pasyente !

Ano ang mga plano ng ViaCyte para sa 2012?

Ginugol namin ang 2011 pagbuo ng scaling. Sa ngayon ang lahat ay ginawa sa isang antas ng laboratoryo. Ngayon kami ay tumututok sa kung paano maabot ang talagang malaking mga numero ng cell na kinakailangan upang makuha sa punto ng pagiging handa para sa mga klinikal na pagsubok ng tao.

Kung gumamit ka ng ESC ng tao, kailangan mong ipakita ang FDA na ang iyong mga selula ay hindi bumubuo ng mga tumor sa mga pag-aaral ng hayop. Kaya sa 2012, kami ay nagtatrabaho sa tiyak na per-clinical na pag-aaral sa pagiging epektibo ng hayop at kaligtasan upang makapagpadala kami ng isang pakete ng data sa FDA. Sana'y makarating kami sa Phase 1 ng mga klinikal na pagsubok sa unang kalahati ng 2013.

Ano ang hitsura ng iyong relasyon sa JDRF?

JDRF ay gumaganap ng isang papel sa maraming antas. Bahagi nito ang pagpopondo sa susunod na 3 taon, karamihan sa bahagi ng aparato ng proyekto. Ang pagpopondo ay nakasalalay sa milyahe, ibig sabihin mayroon tayong mga mahahalagang milestones na dapat tuparin.

JDRF ay ang pinakamalaking pangkat ng pagtataguyod sa pasyente sa mundo. Umaasa kami na bumuo ng isang malapit na kaugnayan sa kanila upang matulungan silang maipahayag ang aming produkto sa mga tagapagkaloob ng pangangalagang pangkalusugan upang matiyak na sakop ito ng mga kompanya ng seguro. Inaasahan din namin na ang relasyon ay makakatulong sa amin sa mga talakayan sa FDA, pagbuo ng aming kaso na ang aming pamamaraan ay ligtas at mabisa, upang maaari naming lumipat sa klinikal na mga pagsubok ng tao.

Ang work ViaCyte ay tiyak na tunog groundbreaking.

Ito ay tiyak na isang bagay upang baguhin nang lubusan ang paggamot ng diyabetis. Layunin nating gamutin ang sanhi ng sakit, sa halip na ang mga sintomas. Ang produktong ito, na mayroong lahat ng mga cell na gumagawa ng hormone, ay gumagawa ng maraming pagkakaiba. Makakaapekto ito kaysa monotherapy.

Salamat, Allan, para sa pagbabahagi kung paano pinaplano ng ViaCyte na mapaglabanan ang tugon ng autoimmune. At ito ay mahusay na makita ang isang piraso ng kumpetisyon sa pagitan ng mga kumpanya, na kung saan ay inaasahan na humantong sa isang mas mahusay na solusyon para sa mga pasyente!

Pagtatatuwa : Nilalaman na ginawa ng koponan ng Diabetes Mine. Para sa higit pang mga detalye, mag-click dito.

Pagtatatuwa

Nilalaman na ito ay nilikha para sa Diabetes Mine, isang blog ng health consumer na nakatuon sa komunidad ng diabetes. Ang nilalaman ay hindi sinuri ng medikal at hindi sumusunod sa mga patnubay sa editoryal ng Healthline. Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa pakikipagtulungan ng Healthline sa Diabetes Mine, mangyaring mag-click dito.