Katumpakan ng Gamot: Ano ang Ibig Sabihin Para sa Pangangalaga sa Diyabetis

Ngayong araw ng kurso ay Pangulo ng Araw - isang perpektong oras upang pag-usapan ang tungkol sa bagong inisyatiba na kasalukuyang inihayag ni Pangulong Barack Obama kamakailan upang mapalakas ang pananaliksik na humahantong sa mas mahusay na paggagamot (marahil maging epektibo!) para sa mga kondisyon tulad ng kanser at diyabetis.

Sa panahon ng kanyang State of the Union address noong Enero, binanggit ni Pangulong Obama ang Precision Medicine Initiative, isang $ 215 milyong pangako na kasama sa pederal na badyet ng bansa para sa 2016. Ito ay naglalayong "pangunguna ng isang bagong modelo ng pinagsanib na pananaliksik na mga pangako upang mapabilis ang mga pagtuklas ng biomedical at magbigay ng mga clinician ng mga bagong tool, kaalaman, at therapies upang piliin kung aling paggamot ang pinakamahusay na gagana para sa mga pasyente. "

Sabihin, ano …? !

Karaniwang, ang ideya ay gamitin ang lahat ng mga medikal at tech na kaalaman kung paano natin dapat tuklasin ang genetic makeup ng isang indibidwal at malaman kung anong paggamot ang maaaring pinakamahusay na angkop sa kanila - at kung saan ay maaaring humantong sa paggamot sa kanila at sa iba pa kondisyon.

Ang kakayahan na "maghatid ng tamang paggamot sa tamang oras, sa bawat oras, sa tamang tao" ay maaaring mangahulugan ng isang ganap na bagong panahon ng medisina, sabi ng Pangulo. "Hindi lamang namin dapat ipagdiwang ang pagbabago, kailangan nating mamuhunan, pagyamanin, hikayatin ang pagbabago. Siguruhin na hinahamon natin ito sa mga paraan na mas produktibo … na pinagsasama natin ang pinaka-espesyal na tungkol sa Amerika - ang aming kakayahang magpabago. "

Wow! Siyempre ang kuru-kuro ng personalized na gamot at genetic-mapping ay hindi ganap na bago; ang mga pagsisikap ay naganap sa buong mundo sa loob ng mahabang panahon. Ngunit ano ang bago ang pangako ng Pangulo sa pagkuha nito sa susunod na antas.

Sampung araw pagkatapos ng kanyang address, pinalawak ni Pangulong Obama ang inisyatiba at naglabas ng higit pang impormasyon tungkol sa kung ano ang nangyayari.

May isang komprehensibong sheet ng katunayan na may mga detalye sa inisyatibong ito, kasama ang isang arsenal ng impormasyon mula sa mga post sa blog ng White House, mainstream na coverage ng media, at ang masidhing opsyon na ito sa New England Journal of Medicine mula sa Direktor ng National Health Institutes (NIH) na si Francis Collins. Ang mga ito ay ilang mga highlight na nahuli ang aming mga mata:

• $ 130 milyon sa NIH para sa pagpapaunlad ng isang boluntaryong pambansang pananaliksik na pangkat ng isang milyong o higit pang mga boluntaryo upang palakasin ang aming pang-unawa sa kalusugan at sakit at itakda ang pundasyon para sa isang bagong paraan ng paggawa ng pananaliksik sa pamamagitan ng mga nakikibahagi sa mga kalahok at bukas, responsableng pagbabahagi ng data.
• $ 70 milyon sa National Cancer Institute (NCI), na bahagi ng NIH, upang mapalaki ang mga pagsisikap na makilala ang mga driver ng genomic sa kanser at ilapat ang kaalaman na iyon sa pagpapaunlad ng mas epektibong pamamaraan sa paggamot sa kanser.
• $ 10 milyon sa FDA upang makakuha ng karagdagang kadalubhasaan at isulong ang pag-unlad ng mataas na kalidad, mga curated database upang suportahan ang regulasyon na istraktura na kinakailangan upang isulong ang pagbabago sa katumpakan gamot at protektahan ang pampublikong kalusugan.
• $ 5 milyon sa ONC upang suportahan ang pagpapaunlad ng mga pamantayan ng interoperability at mga kinakailangan na tumutugon sa privacy at paganahin ang ligtas na palitan ng data sa mga sistema.

Naka-tune din kami sa kumperensya ng Enero 30 sa White House, kung saan ang Pangulo ay higit na nagsalita tungkol dito. At habang ang karamihan sa mga ito ay medyo pangkalahatang sa mga tuntunin ng mga kondisyon at ang pananaliksik, narinig namin ang President Obama banggitin ang diyabetis ng dalawang beses - isang beses sa pangkalahatan tungkol sa paggamot ng D at iba pang mga kondisyon, at isa pang oras sa pagsubaybay sa mahahalagang stats tulad ng sugars ng dugo sa wearable teknolohiya. Napaka cool!

Isang Tagataguyod ng Diyabetis sa DC

Nakakatawa na tandaan na isa sa aming mga tagapagtaguyod ng Diabetes Community ay naroroon doon sa madla, isa sa mga dalawa dosenang mga tagapagtaguyod ng pasyente na pinili na dumalo sa kumperensya ng balita at isang networking meet-and- batiin ang pagtanggap. Oo, ang aming sariling Anna McCollister-Slipp, isang matagal na uri ng 1, ang negosyante ng data, at tagapagtaguyod ng pasyente ng FDA ay naroroon na nakikinig sa presidente na nagsasalita! Nakuha niya sa NIH Direktor na si Francis Collins (nabanggit sa itaas), at narito ang sinasabi sa atin ni Anna tungkol sa karanasan at kung ano ang iniisip niya tungkol sa inisyatibong ito:

Pagiging May:

Ako ay isang medyo mapang-uyam na Washingtonian. Hindi gaanong impresses ako o nakaka-engganyo sa akin, ngunit hindi araw-araw na inanyayahan ka sa isang kaganapan sa White House sa Pangulo. Ito ay isang di-kapanipaniwalang karangalan na isasama. Hindi ko mabubuhay ang lahat ng iyon mula sa White House, kaya nagpapalakad ako o lumakad malapit doon medyo madalas. Ang gusali ay nagiging bahagi ng backdrop ng buhay sa DC. Ngunit ang pagkuha ng isang imbitasyon na dumalo sa isang Pangulo ng kaganapan - lalo na ang isa sa isang paksa na napakahalaga sa akin bilang na ito - ay isang bihirang karanasan.

Ang pagsasalita ay ibinigay mula sa East Room sa White House, at nagkaroon ng isang reception bago ang pagsasalita sa isang malaking,

marmol pasukan sa labas ng kuwarto. Ang pagiging nasa gusali at paglalakad sa mga bulwagan, ang pag-iisip tungkol sa mga desisyon na tinimbang at ginawa sa mga corridors ay nagpapakumbaba.(I'm guessing there are about 100 people attending, along with media, camera crews, etc., pero hindi ako magandang sa pagtantya ng mga madla.)

Hindi lamang masaya na maging bahagi ng kaganapan, ngunit ako ay nasa gitna ng ilan sa aming mga pinakadakilang isip sa pananaliksik at gamot, kabilang ang mga nangungunang opisyal mula sa FDA, HHS, NIH, White House at ONC, pati na rin ang ilan sa mga pinakamahalagang at pangitain na mga tagapagtaguyod ng pasyente at mga lider mula sa buong bansa na nakatulong sa pagtulak ng pangangailangan para sa mas tumpak na pamamaraang maunawaan at maprotektahan ang sakit. Nagkaroon ng isang tunay na pakiramdam ng sigasig at isang kakaibang pakiramdam ng kabutihan na kumalat sa silid, na bilang isang komunidad ng mga pasyente, siyentipiko, mga tagabuo, mga mananaliksik at mga manggagamot na sama-sama namin na nilalaro ang aming sariling maliit na bahagi sa pagdadala sa amin sa isang punto kung saan tayo nahulog sa bukang-liwayway ng isang bagong panahon ng kalusugan at gamot.

Pagkakasakit ng Pasyente

Ako ay kabilang sa mga 20-25 pasyente na inanyayahang dumalo sa kaganapan mula sa buong bansa, na kumakatawan sa isang hanay ng mga pananaw, kondisyon at kadalubhasaan.Nakapagpapatibay ito upang makita ang diin sa pagsasama ng mga pasyente bilang isang gitnang bahagi ng kaganapan at ang proseso. Ito ay isang tunay na pagmuni-muni ng pangako ng Pangangasiwa na ito upang makilala ang mga makabuluhang kontribusyon na maaaring gawin ng mga pasyente sa pagmamaneho ng mga pagbabago sa pananaliksik at patakaran na pinaka-mahalaga sa mga taong nabubuhay na may sakit. Nakita ko ang saloobin na nasasalamin sa advocacy sa patakaran ng IT sa kalusugan na nagawa ko na sa nakalipas na ilang taon, at nakapagpapatibay na makita ang pasyente na nakatutok sa kaganapang ito, pati na rin. Ang katunayan na ang Pangulo at ang kanyang koponan ay nagpasya na gawin ang isang sentral na bahagi ng patalastas na ito ay nagsasalita ng mga volume tungkol sa kung paano nagbabago ang mga saloobin tungkol sa papel na maaaring i-play ng mga pasyente sa mas mahusay na pag-unawa, pagpapagamot at paggamot ng sakit.

Anna (kaliwa) kasama ang dalawang iba pang mga tagapagtaguyod ng pasyente, Joe Selby at @DCPatient.

Aking Imbitasyon?

Hindi ko alam kung paano nila pinagsama ang listahan ng mga naanyayahan, ngunit inaakala kong isinama ako batay sa ilan sa pagtataguyod na nagawa ko bilang isang frustrated-patient-turned-digital-health-entrepreneur sa nakaraan ilang taon sa mga panukala sa kalusugan ng kalusugan / device / kinalabasan, CER, at iba pa Bilang karagdagan sa aking kumpanya (Galileo Analytics) at ang pagtataguyod ng boluntaryo na ginagawa ko, nag-sign in ako kamakailan sa Scripps Translational Science Institute upang makatulong na lumikha ng isang bagong programa para sa mga pasyente sa disenyo ng klinikal na pananaliksik sa digital na kalusugan at genomics. Ang pangangailangan para sa katumpakan na gamot ay naging isang puwersang nagtataboy sa likod ng lahat ng gawaing pagtatanggol na ginawa ko na may kaugnayan sa digital na kalusugan, pagbabago ng aparato, mga sukat ng kinalabasan / comparative effectiveness research at paglahok ng pasyente sa pananaliksik, kaya partikular na kapana-panabik na makita ang lahat ng ito ang mga elemento ay magkakasama sa anyo ng inisyatibo ng White House upang matulungan ang pagtuon sa mga mapagkukunan ng pamahalaan upang himukin ang susunod na hakbang sa medikal na pag-unawa at paggamot. Ito ay isang tunay na karangalan na isasama.

Anna sa NIH Direktor Francis Collins

Ano ang ibig sabihin nito para sa mga PWD

Hindi ako sigurado na ito ay malinaw sa puntong ito kung ano ang ibig sabihin ng bagong inisyatibong ito para sa mga pasyente ng diabetes. Mayroong isang mahalagang pagtuon sa genomics, ngunit sinabi din ng White House na nais nilang isama ang digital data at data ng aparato bilang bahagi ng pagsisikap sa pananaliksik. Ito ay isang bagay na ako ay nagbibigay-diin bilang mahalaga sa mga sa amin na may diyabetis, dahil kami ay kasalukuyang bumuo ng malaking volume ng data na sa huli ay pupunta sa basura. Hindi lamang tayo nagkaroon ng hirap na pagkuha ng access sa aming data para sa aming sariling paggamit, ngunit wala kaming paraan ng pagbibigay ng data na iyon para gamitin ng mga mananaliksik na maaaring makahanap ng mga mahahalagang pattern na maaaring magamit upang bumuo ng bago o mas mahusay na mga pamamaraan ng paggamot at pangangalaga.

Karamihan ng mga talakayan sa paligid ng personalized na gamot ay nakatuon sa genetika. Ito ay mahalaga. May mga genetic underpinnings ng diyabetis, pati na rin ang pag-unlad ng mga komplikasyon ng diabetes, at hindi kami immune sa kanser at ang maraming iba pang mga trahedya sakit na kung saan genetic mutations ay nakilala bilang isang sanhi.Gayunpaman, ang pakikipag-ugnayan sa pagitan ng genome, exome, metabolite, epigenetics, at iba pa ay sobrang kumplikado. Matagal kong pinagtatalunan na mahalaga na magtrabaho sa kung ano ang mayroon kami sa harap ng sa amin, sa nakabalangkas, maliwanag, machine-nababasa data stream habang malaman namin ang mahirap na agham ng '-omika'. Magsimula tayo sa 'low-hanging fruit' ng datos ng medikal na kagamitan, na kasalukuyang nasayang. Maaari tayong makakuha ng higit pa kaysa sa ngayon kung lubos nating gamitin ang mga hindi kapani-paniwala na mapagkukunan ng data na mayroon na tayo, na bumubuo sa bawat isa sa atin araw-araw.

Ang isa pang sentral na elemento ng inisyatiba ay mag-recruit ng isang milyong tao na pasyenteng pangkat, na naglalayong mangolekta ng isang hanay ng mga biological at mga stream ng data ng aparato. Ang layunin ay upang maisama ang mga pinagmumulan ng data na ito at maisaayos ang data sa paraan na maaaring ma-access at pag-aralan ng mga mananaliksik ang mga koneksyon, tumuklas ng mga bagong pattern at sana ay makahanap ng mas mahusay na paraan upang gamutin at gamutin ang sakit. Bilang isang miyembro ng #DOC, ginawa ko itong napakalinaw na ang mga sa amin sa komunidad ng pasyente ng diyabetis ay sabik na lumahok, at ginagawa ko ang maaari kong tiyakin na isasama namin. Ang mga ito ay pa rin sa unang mga yugto ng pag-uunawa kung paano dalhin ang lahat ng ito magkasama. Habang natututo ako ng higit pa tungkol sa kung paano kami makikilahok, siguradong ipaalam sa 'Mine at mas malaki ang D-komunidad na alamin at panatilihin silang kasangkot sa proseso.

Gaano Kalaki Ito?

Ito ay uri ng bersyon ng gamot ng " Pinipili nating pumunta sa Buwan " pagsasalita. Hindi pa namin naiintindihan kung papaano kami makarating doon, ngunit lahat ng tao sa silid sa araw na iyon ay tila nakakaunawa sa katotohanan na kami ay talagang nahuhulog sa dulo ng isang tunay na rebolusyon sa kalusugan at gamot. Ito ang uri ng pagsisikap na magagawa lamang ng gobyerno. Ang posibilidad ng mga paggamot sa katumpakan na pagpindot sa merkado ay masyadong malayo sa kalsada sa puntong ito para sa industriya upang maglaro ng isang papel. Kinakailangan ng natatanging kakayahan ng Pangulo na mag-mariskal ng mga pwersa ng pamahalaan upang gawin ang hakbang na kailangan nating gawin. Ngunit, tulad ng natutunan natin mula sa inisyatibong flight space ng tao ng 60s at ng proyekto ng genome ng tao noong dekada 90, ang pamumuhunan na ito ay nagbibigay ng di-kapanipaniwalang dividends.

Sa kabuuan, ito ay magiging mahirap. Kung ito ay madali, kami ay naroon na sa ngayon. Ngunit hindi mo kailangan ang isang Presidential Initiative na kunin ang madaling bagay.

JDRF Perspective

Natuwa din kami upang ikonekta ang Chief Medical Officer ng JDRF Dr Richard Insel, upang marinig kung ano ang iniisip niya at ng JDRF tungkol sa bagong inisyatiba na ito. Sinabi ni Dr. Insel sa amin na siya ay nasasabik na makita ang U. S. paglilipat sa lugar na ito ng katumpakan gamot, lalo na dahil sa iba pang mga bahagi ng mundo tulad ng UK ay itulak ito para sa taon.

Ngunit sa ngayon, insel Echoes ano Anna sabi ni tungkol sa kung paano ang direktang epekto sa diyabetis pananaliksik ay pa rin TBD; Sinabi niya na ang JDRF ay tiyak na nakikipag-usap sa NIH tungkol dito. Sabi ni Insel na sa nakalipas na dekada, ang JDRF ay namuhunan na ng "makatarungang halaga ng pera" sa mga kadahilanan ng genetic na panganib at nakilala ang 50 + gen na nauugnay sa kondisyong ito.At ngayon, ginagamit na ito sa screening ng mga sanggol at mga bata para sa kanilang panganib na uri 1, na sinusundan ang mga ito sa paglipas ng panahon upang suriin ang natural na landas ng diyabetis.

"Ito ay isang halimbawa ng medikal na katumpakan, hindi bababa sa mga simula, sa pag-unawa ng uri ng genome at mga genetic na kadahilanan sa uri 1," sabi niya.

Ngunit ito ay isang kritikal na sandali na ngayon para sa katumpakan na gamot na higit pa sa larawan, sabi niya, "dahil naunawaan namin na ang uri 1 ay hindi isang solong sakit - mas katulad ng isang sindrom at nagbabago ito o nag-iiba-iba depende sa diagnosis ng isang tao, kung paano maaaring gumana ang kanilang mga beta cell, at kung anong mga isyu sa envionrmental ang maaaring maglaro. "

Ang patuloy na gawain ng JDRF ay tumutugon dito, na may mga pagsisikap tulad ng pagsuri sa mga unang yugto ng uri 1 , at ang pahayag sa Peb. 12 na ang JnJ-owned Janssen Research & Development ay mamumuhunan sa "interception ng sakit" upang makahanap ng mga paraan upang hadlangan ang uri 1 gamit ang mga bagong diagnostic at pre-disease intervention tool.

Sinabi rin ni Insel na ang JDRF ay nakikipagtulungan sa isang pampublikong pribadong pakikipagtulungan sa Europa na pinangungunahan ni Sanofi, pagtugon sa kung paano ginagamit ang pag-type ng genome upang pag-aralan ang mga sakit at bumuo ng mga biomarker upang makalikha ng mas mabilis, mas matugunan na paggamot para sa uri ng 1. sa na dapat lulunsad pormal sa Setyembre, sinabi niya, at ito ay ang lahat ng bahagi ng pagbabagong ito ng tubig sa pananaliksik na may kaugnayan sa katumpakan gamot.

"Lahat ng ito ay mahalaga, at nasasabik kami," sabi ni Insel. "Kami ay nagtatayo sa genomic na pananaliksik na na-unlad namin, at ang lahat ng ito ay tutulong sa amin na mas mahusay na makilala ang uri ng diyabetis." < Disclaimer

: Nilalaman na nilikha ng koponan ng Diabetes Mine. Para sa higit pang mga detalye, mag-click dito.

Pagtatatuwa Nilalaman na ito ay nilikha para sa Diabetes Mine, isang blog ng health consumer na nakatuon sa komunidad ng diabetes. Ang nilalaman ay hindi sinuri ng medikal at hindi sumusunod sa mga patnubay sa editoryal ng Healthline. Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa pakikipagtulungan ng Healthline sa Diabetes Mine, mangyaring mag-click dito.