Bagong DRI Mini 'BioHub' Organ Gusto Gumawa ng isang Healthy Pancreas

Bagong DRI Mini 'BioHub' Organ Gusto Gumawa ng isang Healthy Pancreas
Bagong DRI Mini 'BioHub' Organ Gusto Gumawa ng isang Healthy Pancreas

OneEW Heathrow Newsletter February 2016

OneEW Heathrow Newsletter February 2016
Anonim

Paumanhin, Mr Pancreas, ngunit ang iyong papel sa pag-reverse ng uri ng diyabetis ay maaaring maging walang kaugnayan kung ang Diyabetis Research Institute ay may anumang bagay na sabihin tungkol dito.

Nangungunang mga mananaliksik ng diyabetis sa plano ng DRI upang lumikha ng isang bagong mini-organ na gagawin ang mga kasalukuyang pagsisikap na itago ang mga selula ng munting pulo mula sa isang donated pancreas at sa atay ng isang tao ay isang pokus ng nakaraan.

Sa halip, ang DRI ay bumubuo ng isang maliit na hinugas ng tao na sisidlan na tinatawag nito ang BioHub, na mapupuno ng mga cell na gumagawa ng insulin na maaaring maitatag sa isang lugar sa iyong katawan. Ang ideya ay ang BioHub na ito ay magkakaroon ng root, makapag-bahay ng mga transplanted cells o kahit na mga bagong selula na gumagawa ng insulin sa kalsada. Dahil ito ay maaaring gayahin ang papel na ginagampanan ng isang malusog na pancreas at lubos na posibleng "ganap na reverse" type 1 na diyabetis, ang mga mananaliksik ng DRI ay nagpapaalala sa kanilang pagsisikap bilang "susunod na kabuuan ng leap" patungo sa isang biological cure.

Ang DRI ay agresibo sa pagmemerkado sa proyektong BioHub na ito, na sinasabi nito na pinagsasama ang mga taon ng iba't ibang mga paraan ng pananaliksik sa diyabetis na ang organisasyon na nakabase sa Florida ay nasangkot mula noong nagsimula ito noong 1971. > Naturally, lagi kaming maingat sa paglundag pataas at pababa sa anumang bagay na na-promote bilang isang "pambihirang tagumpay" o ang susunod na dakilang bagay sa pananaliksik sa diyabetis. Alam namin na ang mga mice ay "pinagaling" at bawat araw ay mayroong isang headline ng balita tungkol sa ilang mga pangunahing pag-unlad. Hindi lamang iyon, ngunit ang DRI ay nagtatrabaho sa isang katulad na sisidlan para sa mga selda ng munting pulo dahil hindi bababa sa 2006, nang si Amy ay nag-ulat sa implantable device ay inilarawan sa isang "reverse IUD."

Kapag pinindot nang eksakto kung ano ang "bagong" tungkol sa BioHub na ito, sinabi sa amin ng DRI na hanggang ngayon, ang organisasyon ay kumukuha ng "shotgun approach" na nagtutulak ng tatlong estratehikong linya ng pananaliksik sa pamamagitan ng mga taon: pagpapanumbalik mga selula na gumagawa ng insulin nang walang pangangailangan para sa mga anti-rejection na gamot, pag-access sa mga transplanted cell o pagpapalit ng insulin, at pagbuo ng isang mini-organ para sa paglipat ng cell.

Ngayon, ang lahat ay magkakasama sa kung ano ang magiging focus ng DRI's pangunahing proyekto pasulong, sinasabi nila sa amin.

Na-preview ng DRI ang pag-anunsyo ng BioHub ngayon sa aming 2012 Milestones post noong Enero. Lumilitaw mula noon, kung ano ang tinatapos nila ay ang kanilang diskarte sa pagmemerkado, na nagbibigay ng isang pangalan sa kung anong ginagawa nila sa pananaliksik ng paglipat ng isnang cell.

"Ang aming plano sa master ay palaging upang i-streamline ang lahat ng bagay, ngunit ito ang kauna-unahang pagkakataon na hinila namin ang balangkas upang ipakita kung paano ang lahat ng ito magkasya magkasama tulad ng isang palaisipan," sinabi DRI director Dr. Camillo Ricordi. Kung ito ay gumagana, ang bagong mini-organ na ito ay maaaring gawin sa isang porous, espongha-tulad na materyales na may sukat na isang-kapat, at ito ay magkatugma sa katawan ng tao upang ang libu-libong mga islet na selula ay maaaring maliksi papunta sa ito proteksiyon platform at nestle ang kanilang mga sarili sa loob ng mga indibidwal na pores upang simulan ang paggawa ng insulin.Ang isa pang ideya ay ang BioHub ay maaaring tumagal ng form ng isang mas natural na lalagyan, tulad ng sariling ugat ng isang tao na maaaring nakatali upang lumikha ng isang "venous sac" kumpleto sa sarili nitong pre-umiiral na supply ng vascular.

Alin man, ang BioHub platform ay magiging bagong tahanan para sa libu-libong transplanted o re-generated na mga selula ng isla upang mapalago at gawin ang kanilang paggawa ng insulin, posibleng reversing type 1 diabetes sa kabuuan. Bagaman, inamin ni Ricordi na maaaring posible na ang anumang BioHub na tulad nito ay kailangang mapalitan tuwing 3-6 taon.

Ang BioHub ay magpapahintulot din sa mga siyentipiko na magdagdag ng oxygen at iba pang mga uri ng mga selulang "helper" na maaaring magsulong ng pangmatagalang kaligtasan ng buhay at pag-andar ng mga cell sa loob ng platform na ito, ang mga spokes-DRI na nagsasabi sa amin. Talaga, ang paniwala ay "pagpapabuti sa natural na ibinigay sa atin ng Ina Nature."

Dr. Si Jay Skyler, na nagsisilbi bilang deputy director ng clinical research at academic na DRI, ay nagsabi na ang mini organ na ito ay gumanap sa mga katutubong pancreas at ibalik ang metabolic function at pagpapalabas ng insulin sa real-time, ang isang bagay na PWD ay kasalukuyang hindi available sa anumang hugis o form. At talagang sila ay kumbinsido na maaaring posible na "ganap na baligtarin" ang diyabetis sa pamamagitan ng paghahanap ng isang pinakamainam na lugar sa katawan para sa BioHub na ito, ayon sa DRI's deputy director ng translational research, si Dr. Luca Inverardi.

Ang kanilang pag-asa ay upang makita ang BioHub na maabot ang regulatory review stage at posibleng kahit na pag-apruba sa loob ng 5-7 taon.

Iyon ay lubos na isang ambisyosong layunin! Ang isa na hindi namin maaaring makatulong sa pagtingin sa pag-aalinlangan, lalo na nagmula sa isang organisasyon na gumawa ng malalaking pangako sa nakaraan. Sa simula, sila ay nangako sa mga donor na sila ay bumuo ng isang CURE sa loob ng 10 taon (!), At sinaksihan ni Amy ang isang paghaharap sa pagkabigo ng donor sa taunang kumperensya ng DRI sa NYC noong 2008.

Ironically, ang pangyayaring iyon ay nakatutok sa pagkakaiba sa pagitan "pag-asa at hype." Bilang follow up, sumulat si Amy ng haligi sa isang dLife tungkol sa pag-unawa sa mga headline ng diabetes, at ang pagtaas ng likas na katangian ng pag-unlad sa pananaliksik. Pa rin ng isang mahusay na basahin!

Na binanggit lamang ang pagtaas ng kalikasan, pinipilit ni Ricordi na ang mahahalagang pag-unlad ay ginawa sa pananaliksik ng paglilipat ng isla sa loob ng mga taon, at pinayagan ang DRI upang makapunta sa "mahalagang sandali" - bagaman hindi ito malinaw kung ano ang maaaring maliban sa pag-renew ng pag-asa na ang "pagpapagaling" na ito ay natutupad habang nakikita nila ito.

"Ang BioHub ay nagbibigay sa amin ng isang kasangkapan upang pagsamahin ang lahat ng aming natutunan sa pamamagitan ng mga taon ng pagsusuri sa klinikal at tumagal ng susunod na tumalon pasulong," sabi ni Ricordi. "Ako ay tiwala na ang diskarte na ito ay maaaring ilipat ang mga therapeutic cellular at biological na kapalit na estratehiya para sa ang lunas ng diyabetis sa aming pangwakas na layunin. "

Ang lahat ng ito ay tunog ng isang maliit na pamilyar sa amin, parehong sa pagtingin sa nakaraang DRI balita, at din mula sa iba pang mga organisasyon; Ang Canada-based na Sernova ay nagtatrabaho rin sa isang katulad na System ng Cell Pouch, isang maliit na lalagyan na idinisenyo upang i-hold ang mga cell ng islet sa ilalim ng balat at magbigay ng proteksiyon na kapaligiran na "pancreas".

sabi ni Ricordi

kung ano ang mahalaga ay ang DRI ay pinuhin ang konsepto nito sa nakaraang dekada. Sinuri nila ang iba pang mga diskarte na may kaugnayan sa engineering ng isang naaangkop na site para sa implanting munting bahay o iba pang mga cell, at isinama ang ilang mga konsepto sa kasalukuyang proyekto BioHub, habang discarding iba pang mga linya ng pananaliksik dahil sa mga downsides o mga limitasyon.

Sa partikular, ang prototype na "reverse IUD" na naglaan ng pitong taon na ang nakalilipas ay hindi na magtaas dahil sa mga problema sa islet cell clumping at suboptimal engraftment ng mga cell, kaya inalis ng DRI ang paunang disenyo at kaugnay na mga prototype, sabi ni Ricordi. Sinabi rin niya na ang pananaliksik sa pag-implanting mga selda ng munting pulo sa iyong eyeballs na aming sinulat tungkol sa 2011 ay patuloy, ngunit higit sa lahat sa iba pang mga DRI mananaliksik sa Sweden at Seoul. Siya at ang kanyang koponan sa Florida ay interesado pa rin sa mata bilang isang pagsubok na site para sa pagpapahintulot sa cell, ngunit hindi na ito ang pangunahing focus bilang isang transplant site.

"Ang maraming mga bagong tampok at paglago ay nangyari simula pa noong unang ulat at disenyo," Sinabi sa atin ni Ricordi, na nagtuturo sa pagsulong ng pananaliksik sa mga bagong landas upang siyasatin ang paggamit ng stem cells, immuno-modulatory molecules, at oxygen-generating tech and drug ang mga sistema ng paghahatid ay hindi magagamit bago. "Samakatuwid kami ay masigasig sa mga bagong kaalaman at potensyal na ang mga platform na teknolohiya ay magdadala sa pangkalahatang proyekto BioHub."

Ano ang DRI ay alam mula sa pandaigdigang pananaliksik ay na islage transplantation ay gumagana, bagaman ito patuloy na may mga limitasyon (tulad ng gastos na pataas ng $ 50,000!) at ilang mga hamon ang nananatiling bago pa ito maihahandog nang mas malawak. Sinabi ni Ricordi na ang BioHub ay magiging isang paraan upang matugunan ang ilan sa kasalukuyang mga hamon sa pananaliksik: ang pangangailangan para sa mga anti-rejection na gamot, paghahanap ng maraming suplay ng mga selda ng isleta upang itanim, at paghahanap ng pinakamainam na site sa loob ng katawan para sa mga selulang ito. Ang pag-access sa mga selda ng isla ay limitado, kaya sinabi ni Ricordi na bahagi ng pananaliksik na ito ay nagsasangkot sa pag-aaral kung paano gamitin ang stem cells o reprogram ng iba pang mga selula upang makagawa ng insulin. Ang paggawa nito ay magwawakas ng pangangailangan na magpasok ng iba pang mga transplanted donor cells, sinabi niya.

Ang isang eksaktong timeline para sa BioHub ay hindi kilala, dahil sa malaking bahagi ito ay sundin ang anumang timeline agham at pananaliksik utos. Ang ilang pre-clinical studies ay nagsisimula na, at sabi ni Ricordi umaasa silang simulan ang unang mga klinikal na pagsubok sa pagtatapos ng 2013 o maaga sa susunod na taon.

Kaya ba na ang 5-7 taon ng time frame ay makatotohanang sa lahat?

"Oo, naniniwala ako na makatotohanang ito," sabi ni Ricordi. "Ang pangunahing bloke ng kalsadang tinitingnan natin ngayon ay regulasyon, hindi pang-agham. Ang agham at pondo ay maliit lamang na bahagi ng equation kapag na-hit mo ang isang brick wall Sinasabi sa amin ni Ricordi na ito ay isang proyekto na nakikipagtulungan, kasama ang karamihan sa pananaliksik na nangyayari sa Miami, FL, ngunit iba pang mga bahagi na nagaganap sa buong mundo. Iyon ay, sa bahagi, na idinidikta ng iba pang mga laboratoryo na hindi limitado sa mga pagkaantala sa regulasyon dito sa US Ang DRI Federation ay nagtatrabaho rin sa internasyonal na non-profit Cure Focus Research Alliance upang palawakin ang pananaliksik nito, kahit na lampas sa diyabetis sa kung paano ang mini- Ang organ ay maaaring gamitin sa iba pang mga kondisyon tulad ng kanser at Crohn's Disease.

Kahit na ang pananaliksik na ito ay lumalabas, ito ba ay isang lunas, o mga maling pag-asa na itataas dito? Iyon ay maaaring depende sa kung sino ang hinihiling mo, ngunit kahit na sinabi ni Ricordi na ang kahulugan ng isang "gamutin" ay subjective. Habang ang BioHub ay maaaring i-reverse ang uri ng 1, magkano ang pananaliksik ay nananatiling sa pag-aaral ng dahilan para sa pinagbabatayan atake ng immune system at pumipigil na mangyari. Muli, sabi ni Ricordi, "lahat ng ito ay bahagi ng mas malaking palaisipan."

Ang ilan sa aming D-Komunidad ay nasasabik sa balita na ito … kasama na si D-Dad Tom Karlya, na bise presidente ng DRI bilang karagdagan sa pagkakaroon ng isang anak na lalaki at anak na babae na parehong may uri 1. Siya ay nagsusulat sa kanyang blog: "Ito ang pinaka-kapana-panabik na bagay na narinig ko mula sa araw na diagnosed na Kaitlyn higit sa 20 taon na ang nakakalipas ito ay hindi pie-in-the-sky; ay hindi nasira ang mga pangako, ito ay tunay na … tunay, tunay na tunay. "

Ngunit ang ilang mga nagtataka kung ang lahat ng mga agresibo hype tungkol sa pananaliksik na ito sa hindi mabilang na mga pamilya ay hindi higit sa isang kampanya sa pangangalap ng pondo para sa DRI kaysa sa anumang bagay. Ang isang limang minutong video na naging live sa hatinggabi kagabi ay nagtatapos sa isang maingay na pakiusap para sa pera at nagsasabi sa mga manonood na "ang nangyayari sa susunod ay depende sa iyo." Ang push na ito ay napinsala ng marami sa DOC.

"Kami ay laging maingat na huwag magtaas ng maling pag-asa at hype tungkol sa potensyal na lunas, ngunit patuloy kaming nagtatrabaho sa kasidhian, konsentrasyon at tuluy-tuloy na pagsisikap tulad ng susunod na pagsubok ay maaaring ang isa, "Si Ricordi ay tumugon." Ang pag-unlad at momentum ay hindi kailanman naging maaasahan, at ako ay may positibong pananaw bago, ngunit magpapatuloy ako sa paglipat na may parehong antas ng sigasig noong ako ay 10 o 5 taon na ang nakakaraan. Ang pagpapagaling ay maaaring higit pa sa 5-7 taon mula ngayon ay dapat magtrabaho sa ibang bagay, marahil isang modelo ng mouse ng pananaliksik sa diyabetis. Pinananatili ko ang aking pag-asa at determinasyon na huwag tumigil, at panatilihin ang pokus ng aming mga pagsisikap sa pagalingin. " >

Bueno, kailangan mong i-credit ang Ricordi at ang DRI para sa pagpapanatili ng pananampalataya, kahit na sa kabila ng mga nakaraang kakulangan at pag-aalinlangan ng donor tungkol sa kung paano sila nagtatrabaho patungo sa isang biological na lunas. Sa personal, sa palagay ko palagi itong naghihikayat na makita ang napakaraming parallel na pananaliksik na nangyayari sa buong mundo sa maraming mga larangan, sa pagitan ng iba't ibang mga mananaliksik at mga organisasyon. Na pinalalapit pa lamang tayo sa paghahanap ng

isang bagay

na magdadala sa atin patungo sa isang tunay na lunas, hindi?

Kaya gaya ng lagi, nananatiling maingat tayo sa pag-asa kapag naririnig natin ang mga pahayag na ito tungkol sa isang konsepto na maaaring o hindi maaaring maging isang "quantum leap." Kung iyan ang magiging kaso, natural kaming magdiriwang kasama ng iba. Ngunit ang patunay ay nasa puding. Kasabay nito, pinananatili namin ang aming pananampalataya sa teknolohiya na nakikita namin sa paglalaro ng isang malaking bahagi sa pagtulong sa amin na manatiling malusog sa dito at ngayon.

** UPDATE: March 9, 5: 20pm ** Dr. Si Ricordi ay nag-post ng isang Q & A sa kanyang Facebook page, kung saan sumagot siya ng isang maliit na tanong tungkol sa DRI BioHub, kabilang ang ilang mga katanungan na pinangalanang eksakto tulad ng mga ibinibigay namin sa kanya para sa aming pagkakasakop dito sa 'Mine

na humahantong sa anunsyo.At sa Marso 15, 2013, ang DRI's Dr. Luca Inverardi ay gumagawa ng isang live na interbyu sa TuDiabetes mula ika-1 ng hapon PST.

Pagtatatuwa

: Nilalaman na ginawa ng koponan ng Diabetes Mine. Para sa higit pang mga detalye, mag-click dito.

Pagtatatuwa Nilalaman na ito ay nilikha para sa Diabetes Mine, isang blog ng health consumer na nakatuon sa komunidad ng diabetes. Ang nilalaman ay hindi sinuri ng medikal at hindi sumusunod sa mga patnubay sa editoryal ng Healthline. Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa pakikipagtulungan ng Healthline sa Diabetes Mine, mangyaring mag-click dito.