FDA Tumingin ng Higit sa A1C: Ang mga regulator ng Diabetes Public Workshop Recap

Bilang isang tagapamagitan sa uri 1, si Anna McCollister-Slipp ay nagtatrabaho sa isang pampublikong workshop na hinawakan ng U. S. FDA noong katapusan ng Agosto, ang kanyang puso ay umunlad na may damdamin at lumuha ang kanyang mga luha.

Sa wakas, ang mga gumagawa ng desisyon ng FDA ay tumitingin nang lampas lamang sa mga resulta ng lab ng A1C kapag isinasaalang-alang ang mga bagong diyabetis na gamot para sa pag-apruba, at tinatanggap ang mas maraming pasyente na puna sa kanilang mga regulatory review! Walang pinag-uusapan na higit pa ito sa lip service, dahil ang FDA ay talagang kumukuha ng mga resulta ng resulta ng pasyente (PROs) at kalidad ng mga panukalang buhay sa malubhang konsiderasyon kapag sinusuri ang mga bagong D-medication.

Ang mga Sukat ng Diabetes Outcome Higit sa Hemoglobin A1C pulong na kung saan ito dumating sa liwanag ay taon sa paggawa - isang milyahe kaganapan na kumakatawan sa tunay na pag-unlad para sa aming Diabetes Komunidad at pagpindot sa isang isyu na masyadong malapit at mahal sa Anna at iba pa na nagtataguyod sa puntong ito nang higit pa sa isang dekada.

"Ang araw ng pulong ay isang weirdly emosyonal na araw para sa akin," sabi niya sa amin. "Ang kakulangan ng panukalang ito (A1C) ay itinanghal sa aking isipan at ang buhay ko ay napakatagal, kaya napakasaya, nakasisigla, at nakapupukaw na sa puntong ito sa FDA. Nagbibigay ito sa akin ng maraming pag-asa. Upang malaman na tayo, habang ang mga pasyente ay nagsasalita tungkol dito at nagtataguyod ng isang bagay na mas mabuti, maaari talagang gumawa ng isang pagkakaiba. Nakakaengganyo na makita ang FDA na umaabot sa punto kung saan napili nilang dalhin sa impormasyong iyon at makipagtulungan sa amin. "

Sa mga salita ng isang iginagalang na endocrinologist na nakaupo sa workshop, tinanggap ng FDA ang tinig ng pasyente ng diyabetis na may bukas na armas at nagpakita kung ano ang kanyang tinatawag na "virtual lovefest, na may nagkakaisang kasunduan" na hindi namin nakatuon lamang sa mga resulta ng A1C, ngunit isaalang-alang din ang iba pang aspeto ng buhay na may diyabetis at tiyakin na ang mga pasyente POV ay Kasama sa proseso ng regulasyon.

Ang pag-sponsor sa pulong na ito ay ang Center for Drug Evaluation and Research (CDER) ng FDA, ang grupo na nagrerepaso ng mga bagong gamot sa diyabetis ngunit hindi mga aparatong nakipagtulungan sa JDRF, DiaTribe Foundation, American Diabetes Assocation, at American Association of Clinical Endos Ito ay sumusunod at itinatayo sa isang sesyon ng Nobyembre 2014 na organisado ng diaTribe upang ikonekta ang FDA sa komunidad ng pasyente - tandaan, oras na napakarami sa atin na nakatutok sa halos na na-crash namin ang web ng ahensya cast system? !

Hindi namin nakadalo ang pinakabagong workshop na ito sa personal, ngunit salamat sa live webcasting maaari kaming muling panoorin sa real-time. Salamat din sa aming mga kaibigan mula sa DiaTribe Foundation na nagrekord ng workshop mula sa kanilang mga iPhone at nag-post ng isang apat na bahagi na pag-record sa kanilang pahina sa Facebook, at nag-publish ng mahusay na pagbabalik ng kaganapan.

Higit sa 900 mga tao ang nakarehistro na dumalo sa personal o online, at ang pulong ay nagtatampok ng 5 minutong video compilation ng pasyente POV na tinulungan ng koponan ng diaTribe. Ako ay pinarangalan na maging isang bahagi ng na, echoing kung ano ang aking wrote tungkol sa mga kamakailan sa aking post sa Naghahanap Beyond Aking A1C.

Kahanga-hanga, binigyan ng FDA Commissioner na si Dr. Robert Califf ang mga pambungad na remarks at nagsabi ng lubos na pagsisikap sa mga pagsusumikap sa pagtataguyod ng DOC (Diabetes Online Community).

Sumali siya sa iba pang mga tauhan ng FDA na nagsalita tungkol sa pangangailangan na isaalang-alang ang mahahalagang aspeto tulad ng time-in-range, hypoglycemia, at mga naiulat na resulta ng pasyente (PRO) gamit ang real-time na data sa proseso ng pagsusuri ng gamot.

Siyempre, ang mga tagapagtaguyod tulad ni Anna at iba pa na nakikilahok ay nodding na masigla sa kumpletong kasunduan - at sa pagkamangha na ito ay naging up para sa debate para sa kaya mahaba!

Tandaan na ang habang ito ay isang bagong hangganan para sa gilid ng gamot ng FDA, ito ay nai-address na sa bahagi ng device ng ahensya. Ilang taon na ang nakalilipas, tinulungan ng JDRF ang mga patnubay ng huling FDA craft para sa mga sistema ng Artipisyal na Pancreas na kinuha ang mga pangunahing kadahilanan (oras sa hanay, hypos at paggamit ng data ng CGM) sa account. Ngayon, umaasa kami na ang side ng FDA ay sumusunod sa suit.

Sa maikling salita, ang pagawaan ng Agosto 29 ay isang pakikipanayam na aksyon na nakabukas sa buong araw. Ang industriya ay kinakatawan, na pinag-uusapan ang kanilang interes sa pagkakita ng PRO na ginagamit nang higit sa kabuuan ng board. Ang mga propesyonal sa pangangalagang pangkalusugan at tagapagtaguyod ay hinihimok para sa karagdagang pagtatasa ng kalidad ng buhay, epekto sa pamilya, at mga aspeto ng kalusugan ng isip upang isaalang-alang. At internasyonal na POV ay inaalok mula sa Europa at Canada sa kahalagahan ng pagtingin sa higit sa komplikasyon at A1C.

Ang nakakalito na bahagi ay mayroong walang standardisasyon sa kasalukuyang kung paano dapat subaybayan o iulat ang mga panukalang resulta ng mga kahaliling (hindi-A1C) na ito upang maging isang hamon sa parehong mga bawal na gamot at aparato.

Walang tiyak na takdang timeline pa tungkol sa mga susunod na hakbang, ngunit sinabi sa amin na mas maraming pampublikong pagpupulong at mga tiyak na pagkilos na bagay ay matutupad sa lalong madaling panahon.

Ang Q & A ng Rapid-Fire na may Apat na mga Influencers sa Diabetes

Naabot namin ang apat na namumunong diyabetis at shaker na dumalo sa landmark na pampublikong pagawaan ng FDA upang makakuha ng 'panloob na hitsura':

• Michigan endo at dating pangulo ng ang American Association of Clinical Endocrinologists na si Dr. George Grunberger (GG)
• JDRF Chief Mission Officer at longtime T1 Aaron Kowalski (AK)
• Data entreprenuer, longtime type 1 at FDA patient advocate Anna McCollister Slipp (AMS)
• at i-type ang 2 tagapagtaguyod ng pasyente na si Brian Cohen (BC)

Ang kanilang mga remarks higit sa lahat echo ang aming buod sa itaas, maliban sa Brian Cohen, na may ilang kawili-wiling pananaw tungkol sa kung ano ang nawawala para sa mga pasyenteng T2.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Una, sa pangkalahatan … kung ano ang gagawin mo kung paano nagpunta ang pulong?

GG) Nakakagulat na rin. Hindi ako sigurado kung ano ang aasahan, ngunit nagpunta ito pati na rin ang maaaring naisip. Lahat ay nasa kanilang pinakamahusay na pag-uugali. Nagkaroon ng nagkakaisang kasunduan, pinangunahan ng FDA - at ibig kong sabihin ay nagkakaisa!- na ang oras ay dumating upang ilipat lampas sa pagkakaroon ng A1C bilang pangunahing endpoint sa panahon ng proseso ng pag-apruba ng gamot sa diyabetis. Walang sinuman ang gustong itapon ang A1C ngunit hindi sapat ang mga araw na ito.

AK) Ang mensaheng inilagay namin sa labas doon sa matagal nang dumating nang malakas at malinaw: Na ang mga tao ay nakatira sa diyabetis na lampas sa A1C. Medyo halata. Hindi hinuhusgahan ng FDA ang mga bagay na ganoon pa sa gilid ng bawal na gamot, ngunit nakukuha namin doon.

AMS) Lahat ng ito ay magkakasama at nagtatagpo sa isang paraan kung saan ang pakikinig ng FDA at mayroon kaming teknolohiya upang aktwal na ilipat ang mga bagay pasulong. Siguro hindi ito dapat maging mahirap tulad ng ito ay, ngunit hindi bababa sa ito ay nangyayari ngayon.

BC) Nalulugod ako na makita ang mga input ng FDA, lalo na ang pagtawag sa pasyente na pakikilahok. May mga limitadong bintana para sa pag-input mula sa mga kalahok sa pagawaan habang ang isang malaking bahagi ng oras ay kinuha sa mga naka-iskedyul na speaker. Sa kabutihang palad, ang mga pangunahing tagapagtaguyod ng pasyente kabilang ang Kelly Close, Anna McCollister-Slipp at Christel Aprigliano ay nakuha sa agenda at gumawa ng isang kahanga-hangang trabaho na kumakatawan.

Ano ang iyong pinakamalaking takeaway?

GG) Ang ganap na pagkakaisa at pangkalahatang kasunduan na dapat na marinig ng mga tinig ng mga pasyente sa panahon ng proseso; ito ay tungkol sa kasiyahan ng paggamot ng mga pasyente, na humahantong sa pagsunod sa isang buhay, na kung saan ay mahalaga.

AK) Ang A1C ay isang mahalagang marker; hindi ito umalis at ayaw namin itong umalis. Ito ay tiyak na nagbibigay sa amin ng isang magandang indikasyon ng panganib para sa mga komplikasyon ng diyabetis, at mahalaga iyon. Ngunit hindi lamang ang tanging bagay. May iba pang mga kinalabasan na mabuti, at sa maraming mga kaso ay mas mahusay - hypos, oras sa saklaw, at iba pa.

AMS) Upang marinig (FDA reviewers) malinaw na sinasabi na ang A1C ay hindi sapat at hindi ito nakakuha ng buhay na may diyabetis, na sa akin ay isang tunay na milestone. Na hindi namin tinatalakay ang mga magagandang punto kung ano ang hypoglycemia ay … mahalaga din ito at kailangan nating magkaroon ng mga karaniwang kahulugan, ngunit hindi kami natigil sa mga isyung iyon.

BC) Ang mga malaking takeaways ay tila na ang CGMs ay itinuturing ngayon na pamantayan sa mga pag-aaral at halos lahat ng grupo ay nakadama na magiging isang karaniwang bahagi (ng mga panukalang resulta). Nangangahulugan ito na malawak na magagamit ang data sa oras-sa-hanay … at magkakaroon ng malawak na suporta para sa paggamit nito bilang isang karagdagang resulta. Nagkaroon ng maraming usapan tungkol sa mga PRO na kinabibilangan ng kalidad ng buhay, ngunit napakaliit sa kung paano ito dapat maging kadahilanan sa mga desisyon ng FDA o humantong sa mga pagbabago sa pag-label. Ang iba pang mga kinalabasan tulad ng pag-aayuno ng sugars sa dugo o insulin (mga gamot na nagbabawal sa mga pangangailangan ng insulin) ay hindi gaanong nakuha.

Gaano katanggap ang FDA, at lahat ng iba pa, sa tinig ng pasyente sa talakayang ito?

GG) Muli, kawili-wiling nagulat. Ang katotohanan na ang FDA commissioner Califf mismo ay naroon at binuksan ang pulong, sinundan ni Dr. Temple at pagkatapos ay si Dr. Guettier, ay kahanga-hanga sa pagpapakita kung gaano kadalas nila ito tinanggap. Ang boses ng mga pasyente ay kamangha-manghang, malakas at malinaw at sa kabila ng paunang pag-aatubili ng FDA na ilagay ito sa agenda.

AK) May mahusay na pagkakahanay sa buong komunidad at mahusay na maririnig ito ng FDA nang pampubliko. Ito ay talagang pinuntahan ang home point. Pagdating ko sa bahay, nagpunta ako sa pamunuan ng JDRF at sinabing, "Pakinggan, bukas ang pinto ngayon upang magawa ito. "Hindi mo na matututulan ang puntong ito, na kailangan nating tingnan ang nakaraang A1C sa pagbuo ng gamot.

AMS) Nagbibigay ito sa akin ng maraming pag-asa … upang malaman na tayo, bilang mga pasyente na nagsasalita tungkol dito, ay tunay na makakagawa ng pagkakaiba. At maaaring piliin ng FDA na kunin ang impormasyong iyon at magtrabaho sa amin.

BC) Sa tingin ko ang FDA ay bukas para sa pakikinig sa pasyente at ngayon ay nakakakita ng PRO at kalidad ng mga isyu sa buhay bilang mahalaga. Ngunit sa palagay ko ay malinaw na kung paano magkasya sa kanilang papel bilang mga regulator. Maraming salamat kay Dr. Helene Clayton-Jeter ng FDA sa paglalaro ng gayong mahalagang papel sa pagpapagana ng mga pasyente na maging kasangkot sa FDA. Ang isang malaking takeaway ay ang pakikinig sa FDA sa mga pasyente at nakikita ang social media bilang isang mahalagang bahagi ng kanilang direksyon paglipat ng pasulong.

Anong nagulat ka o nahuli ka sa labas?

GG) Na ito ay isang virtual na "lovefest" tulad ng nabanggit ko sa aking mga komento. Ang bawat isa ay sumang-ayon na ang mga PRO ay kailangang maging isang mahalagang bahagi ng pag-aproba ng gamot; Sa kasamaang-palad hanggang ngayon wala kaming pamantayang istruktura na maaaring ipatupad ng mga indibidwal na kumpanya, kaya kinukuha nila ang lahat ng ito ngunit hindi sa isang harmonized na paraan.

AK) Ako ay handa para sa ilang mga negatibiti, o praktikal na mga isyu na maaaring itataas. Hindi ito nakuha sa akin, ngunit mas higit pa ang katotohanan na dapat nating malaman. Medyo inaasahan namin ang mga argumento, kung bakit ginamit na nila ang pagsukat ng A1C, at nadama namin na matutugunan ang mga ito. Ito ay medyo magkano gaya ng inaasahan.

AMS) Hindi ako nahuli sa pamamagitan ng ito, ngunit ako ay impressed sa pamamagitan ng kung saan ang mga nangunguna sa mga reviewer sa FDA ay nagsisi, at tunay na inuupahan, ang aming mga alalahanin. Ang FDA ay dumating sa isang mahabang paraan, at ito ay lubhang kapana-panabik na makita na.

BC) Inaasahan ko ang higit na pansin sa mga kinalabasan na maaaring mapabuti ang katumpakan kung saan ang mga gamot ay inireseta. Tila maliit na interes sa na. Sa aking bilang, may halos 60 uri ng 2 gamot at alam kung alin ang gagana kung saan ang mga pasyente ay tila mahalaga. Alam ko sa aking kaso, ako talaga ay isang Nonresponder upang i-type ang 2 gamot. Mayroon akong isang talamak na mataas na asukal sa asukal sa pag-aayuno at ang pinakamahusay na maaari kong sabihin lamang ang SGLT-2 na gamot na gumagana upang mabawasan ang pag-aayuno ng asukal sa dugo tulad ng minahan. Ang mga pasyente ay maaaring mag-rotate sa pamamagitan ng walang silbi na gamot na may malubhang epekto at mataas na sugars ng dugo na walang kaalaman na ito. Masyadong masama ang mga kinalabasan na ito ay hindi isang priyoridad at ang ilang mga miyembro ng panel ay nadama na walang sapat na pang-unawa.

Ano ang susunod?

GG) Tinawagan namin ang FDA na ipahayag sa lalong madaling panahon (mga) petsa para sa mga susunod na pagpupulong kung saan ang ilang mga pag-aarmonya ng iba't ibang mga instrumento ng PRO ay maaaring mapuntok.

AK) Sa ngayon sa isip ko, ang pinakamahalagang hakbang ay ang pagkuha ng pinagkasunduan sa kung paano namin ito gagawin at pagkuha ng FDA upang ipatupad ito.Nais nating lahat na tiyakin na hindi ito pagsuri ng kahon sa pamamagitan ng FDA - na pupunta tayo sa pagsulong sa ilang mahahalagang pagbabago. Ang pag-play nito ay magiging ganoon lamang - mga pampublikong pagpupulong, pag-unlad ng isang pinagkasunduan kung saan ang mga tao ay nagtatrabaho sa standardising ng mga kahulugan at sukat, PROs. Kapag ginawa namin ito sa gilid ng aparato, ipinakita namin ang mga ito sa pamamagitan ng gabay sa pag-uulat na nagawa nila upang makumpleto at gamitin sa pagsusuri ng mga sistema ng AP.

AMS) Kami ay nagtatrabaho sa … isang Higit pa sa Uri ng pag-aaral na gagamitin CGMs at iPhone para sa mga kinalabasan ng pag-uulat. Na nangyayari at ito ay isang tunay na susunod na hakbang. Ito ay pa rin ng isang proseso at kailangan namin upang i-finalize ang isang bersyon ng mga protocol, at kami ay ilagay na out doon para sa mga tao na lumahok. Ang FDA ay nagtatrabaho sa amin upang makuha ang tinatapos na ito at hugis ang pag-aaral upang ang mga resulta ay isang bagay na magagamit nila. Kailangan nating mag-pull sa maraming iba't ibang mga manlalaro upang gawin ito mangyari, lahat ng mga ito ay masyadong abala. Ngunit pagdating sa pulong na ito, mayroon kaming momentum … Umaasa ako na ito ay maaaring mangyari ng maaga sa susunod na taon.

BC) Sa tingin ko ang mga tagapagtaguyod ng pasyente ay tumingin sa ito (pulong) bilang isang paunang bahagi ng isang patuloy na pakikipag-ugnayan. Ito ang unang kaganapan sa paglahok ng pasyente sa lugar ng gamot, ngunit ang nakaraang pakikilahok sa mga aparatong medikal na bahagi ng FDA ay napaka-epektibo, na kung saan ay maayos.

Salamat sa lahat para sa pagkuha ng oras upang mag-alok ng iyong mga saloobin. Kami ay nasasabik na makita ang tunay na progreso sa pagtingin na lampas lamang sa A1C!

Mahal na Mga Mambabasa: siguraduhing sundin rin ang Twitter hashtags # BeyondA1C at #DOCasksFDA upang makasabay sa pag-uusap mula sa pampublikong pagawaan at higit pa!

Pagtatatuwa : Nilalaman na ginawa ng koponan ng Diabetes Mine. Para sa higit pang mga detalye, mag-click dito.

Pagtatatuwa

Nilalaman na ito ay nilikha para sa Diabetes Mine, isang blog ng health consumer na nakatuon sa komunidad ng diabetes. Ang nilalaman ay hindi sinuri ng medikal at hindi sumusunod sa mga patnubay sa editoryal ng Healthline. Para sa karagdagang impormasyon tungkol sa pakikipagtulungan ng Healthline sa Diabetes Mine, mangyaring mag-click dito.